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a
nálisis
MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
Genéricos y enfermedades raras
P
ara la
Organización Europea de
Enfermedades Raras
(EURODIS,
por sus siglas en inglés) «los
pacientes que padecen enfermedades
raras deben recibir la misma atención
sanitaria que el resto de la población».
Esta declaración, un principio básico
de justicia social, es apoyada por
los gobiernos, los profesionales e
instituciones sanitarias y la sociedad
civil. De hecho, las enfermedades raras
tienen un importante impacto social y
económico para los propios pacientes
y sus familias, así como para el sistema
público de salud.
Sin embargo, los pacientes afectados se
enfrentan a dificultades adicionales, entre
ellas: retrasos en el diagnóstico, falta de
tratamiento paramuchas enfermedades
y eficacia limitada demuchos de los medi-
camentos disponibles. En 2017, la
Agencia
Europea del Medicamento
(EMA, por sus
siglas en inglés) recibió 147 solicitudes de
nuevas moléculas, aunque solo el 57%
aportaban un beneficio clínico significativo.
A partir de 2003, se produce en
Europa
un importante incremento en la desig-
nación de medicamentos huérfanos que
incluye moléculas obtenidas por síntesis
química (everolimus, imatinib, busulfan,
etc.) y terapias biológicas, especialmente
enzimas y anticuerpos monoclonales.
El precio de muchos de estos medica-
mentos es muy elevado, llegando a ser
calificado de abusivo por diferentes
organismos e instituciones sanitarias.
Según el
Orphan Drug Report 2017
, el
coste anual medio de los medicamentos
huérfanos autorizados en
EE.UU.
fue de
140.143 dólares, frente a los 27.756 dó-
lares de aquellos medicamentos que no
tenían la consideración de medicamentos
huérfanos.
Una situación similar se produce en
Europa
y es un motivo de preocupa-
ción para las autoridades sanitarias. Es
previsible que, de no adoptarse medidas
correctoras, este problema se agrave
en los próximos años. En
España
en
2017, el coste de los 54 medicamentos
huérfanos autorizados alcanzó los 587,5
millones de euros.
Los gobiernos de los países desarrollados
han implantado diferentes incentivos para
que las compañías farmacéuticas encuen-
tren un atractivo empresarial que estimu-
le la inversión de recursos en el desarrollo
de los medicamentos huérfanos. Con ello
se ha logrado que las enfermedades raras
se conviertan en una opción económica-
mente rentable para la industria farma-
céutica. Sin embargo, el abuso de estos
incentivos puede llegar a comprometer la
sostenibilidad de esta importante área de
la terapéutica farmacológica.
Malas prácticas
En 2017,
Tribble S.
y
Lupkin S.
publicaron
en
Kaiser Health News
un interesante
artículo titulado
‘The Orphan Drug Ma-
chine; Drugmarkers Manipulate Orphan
Drug Rules to Create Prized Monopolies’
donde se denuncia que muchas compa-
ñías farmacéuticas establecen precios
muy elevados para los medicamentos
huérfanos aprovechando los incentivos
destinados a favorecer su desarrollo.
También se utilizan diferentes estra-
tegias dirigidas a conseguir un periodo
adicional de exclusividad con la desig-
nación de medicamentos huérfanos,
lo que genera importantes beneficios
económicos. Con frecuencia se recurre
al reposicionamiento de fármacos o a
conseguir indicaciones múltiples que
permitan conseguir la designación como
medicamento huérfano.
El deflazacort es un esteroide antiinfla-
matorio utilizado desde hace décadas
que ha conseguido una nueva indicación,
la distrofia muscular de Duchenne. Es
una enfermedad rara con un coste anual
superior a los 90.000 euros, un precio 60
veces superior al que tenía el fármaco
en sus indicaciones iniciales. Situaciones
similares se han producido con otros me-
“Los periodos de
exclusividad obtenidos con
las nuevas indicaciones
impiden el desarrollo de
medicamentos genéricos y
limitan los beneficios que
se derivan para el sistema
público de salud”
Alfonso
Domínguez-Gil Hurlé
Catedrático Emérito de la
Universidad de Salamanca