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revista de la asociación española de medicamentos genéricos AESEG
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a
nálisis
dicamentos como el nitroprusiato sódico,
el isoproterenol, la pirimetamina, etc.
Los ejemplos de la estrategia de con-
seguir indicaciones múltiples para un
mismo fármaco son numerosos, espe-
cialmente en el tratamiento del cáncer. El
soretenib fue autorizado por la EMA en
el tratamiento del carcinoma de células
renales (2006), carcinoma hepatocelular
(2007), cáncer de tiroides folicular (2014)
y cáncer de tiroides papilar (2014), todas
estas indicaciones tienen la considera-
ción de enfermedades raras.
Salami-slicing
es una práctica bastante
extendida y utilizada para beneficiarse de
los incentivos asociados al desarrollo de
los medicamentos huérfanos. Para ello se
dividen los pacientes que padecen una de-
terminada patología en subpoblaciones con
baja prevalencia que cumplan los criterios
establecidos por las agencias reguladoras.
Un ejemplo bien conocido es el caso del
ibrutinib que ha conseguido la designación
demedicamento huérfano en el tratamien-
to de siete tipos de linfoma no-Hodking, lo
que ha permitido una prolongación de la
exclusividad de 2012 a 2024.
Los periodos de exclusividad obtenidos
con las nuevas indicaciones impiden el
desarrollo de medicamentos genéricos
y limitan los beneficios que se derivan
para el sistema público de salud. Según
el informe
‘The Iniciative for Medicines,
Access and Knowledge’
(www.i-mak.org),
los doce medicamentos de mayor venta
en el mundo están protegidos por 848
patentes (71 por fármaco) con un periodo
de exclusividad media de 38 años.
En busca del equilibrio
La administración sanitaria y las agen-
cias reguladoras son conscientes de
los problemas que se derivan de un
aumento descontrolado en el coste del
tratamiento de las enfermedades raras y
de la necesidad de adoptar medidas que
permitan mantener un equilibrio entre
los beneficios empresariales y el coste
de los tratamientos. En abril de 2018,
Waxman Strategies
publicó el informe
titulado
‘What FDA is doing to Lower Pres-
cription Drug Prices and Steps Congress
Can Take to Help’
en el que se analiza el
impacto económico de las enfermedades
raras y se anuncia una estrategia dirigida
a controlar el coste mediante cambios
normativos para potenciar la presencia
de medicamentos genéricos en el trata-
miento de estas enfermedades.
El desarrollo de medicamentos genéricos
para el tratamiento de las enfermedades
raras se enfrenta a varios problemas: el
efecto de las patentes en el periodo de ex-
clusividad, la falta de competencia entre
genéricos, las dificultades para disponer
del fármaco de referencia para los ensayos
de bioequivalencia, etc. El programa
Drug
Competition Action
tiene como objetivo
reducir el coste de los tratamientos farma-
cológicos en EE.UU. Para ello ha publicado
recientemente una lista de 200 medica-
mentos cuya patente ha expirado y que
no están disponibles como medicamentos
genéricos. En agosto de 2018, la
Agencia
Norteamericana de Medicamentos
(FDA,
por sus siglas en inglés) autorizó el primer
genérico dentro de la estrategia denomi-
nada
Competitive Generic Therapy
(CGT).
Recientemente, la FDA ha hecho públi-
co el
Orphan Drug Modernization
que
tiene como uno de sus objetivos acelerar
la tramitación de solicitudes para la
designación de medicamentos huérfa-
nos. Para ello, la agencia reguladora de
EE.UU. recurrirá a un equipo de revisores
con acreditada experiencia que permitan
mejorar la eficiencia de este proceso.
Además, la FDA y la EMA están estudian-
do cambios innovadores en el desarrollo
de medicamentos destinados a la pobla-
ción pediátrica, en los que se incluyen
muchos medicamentos huérfanos. Este
plan de modernización ha llegado a la
EMA con el
IRIS
, una plataforma
on-line
destinada a la gestión de la información
y regulación de medicamentos huérfa-
nos en la
Unión Europea
. El organismo
europeo realizó una prueba piloto del
nuevo sistema en marzo de 2018 y ya ha
publicado la
‘IRIS Quick guide to the portal
for Orphan Industry users’
.
A lo largo de este año 2018, la EMA ha
autorizado varios genéricos indicados en
el tratamiento de enfermedades raras
como gefitinib para cáncer de pulmón de
células no pequeñas, lenalidomida para
linfoma de las células del manto, miglus-
tat para la enfermedad de Gaucher, etc.
La introducción de medicamentos genéri-
cos en el tratamiento de las enfermedades
raras y los cambios normativos previstos
por las agencias reguladoras permitirán
mejorar la relación coste-efectividad en
el uso de medicamentos huérfanos. Ello
debe contribuir a que se pueda cumplir
la constante aspiración de EURODIS: «se
precisan más medicamentos huérfanos,
que sean mejores, con un coste inferior
al actual y que estén disponibles para los
pacientes con mayor celeridad».
“La EMA ha autorizado en
2018 varios medicamentos
genéricos indicados
en el tratamiento de
enfermedades raras”